“Drugs don’t work in patients who don’t take them.”
— frase ampliamente atribuida a C. Everett Koop
“Los medicamentos no funcionan en los pacientes que no los toman”.
La afirmación parece casi obvia desde el punto de vista clínico, pero conlleva una consecuencia económica menos evidente: un tratamiento que no se utiliza adecuadamente tampoco puede generar todo el valor por el que el sistema de salud lo paga. Podemos conocer con gran precisión cuánto cuesta un medicamento, estimar su eficacia, calcular los eventos que evita, proyectar años de vida y QALY, y construir modelos de costo-efectividad a lo largo de décadas. Pero entre prescribir un tratamiento y obtener sus resultados ocurre algo fundamental: el paciente tiene que utilizarlo.
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Eficacia no es lo mismo que efectividad
Los ensayos clínicos controlados permiten estimar qué puede lograr una intervención bajo determinadas condiciones. La vida real plantea una pregunta diferente: ¿qué ocurre cuando esa intervención se aplica a pacientes reales, dentro de sistemas de salud reales? Es la diferencia entre eficacia y efectividad. Podemos representar conceptualmente parte de esa relación de una manera muy sencilla: Efectividad ≈ Eficacia × Adherencia
No es una ecuación matemática; una adherencia del 70% no significa que obtendremos exactamente el 70% de la eficacia demostrada en un ensayo. La relación depende de la enfermedad, del medicamento, de la dosis, de la duración del tratamiento y de muchas otras variables. Pero la expresión permite comprender algo fundamental: la eficacia determina lo que una intervención puede conseguir; la adherencia contribuye a determinar cuánto de ese beneficio conseguimos obtener realmente. Y esa diferencia también tiene consecuencias económicas.
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Adherencia y persistencia no son exactamente lo mismo
Aunque a menudo se usan como conceptos intercambiables, conviene distinguirlos. La adherencia describe en qué medida la utilización del tratamiento se ajusta al régimen indicado en cuanto a dosis, frecuencia y oportunidad. La persistencia se refiere al tiempo durante el cual el paciente continúa utilizando el tratamiento antes de interrumpirlo. Un paciente puede permanecer durante un año en tratamiento y, sin embargo, omitir dosis o tomarlas de forma irregular. Otro puede cumplir perfectamente el régimen durante tres meses y, después, abandonarlo por completo.
En ambos casos, el resultado clínico observado puede diferir del esperado. Y también puede serlo el resultado económico.
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Cuando gastar menos en medicamentos puede terminar costando más
Imaginemos dos tratamientos para una enfermedad crónica: uno tiene un precio de adquisición menor, pero requiere un régimen complejo y presenta baja adherencia en la práctica habitual. El otro cuesta más, pero una mayor proporción de pacientes logra mantener el tratamiento de manera adecuada. Comparar únicamente sus precios puede llevar a una conclusión equivocada, ya que una baja adherencia puede reducir inicialmente el gasto farmacéutico: se toman menos dosis o el tratamiento se interrumpe antes.
Pero, al mismo tiempo, puede disminuir el beneficio clínico y aumentar el riesgo de exacerbaciones, recaídas, progresión de la enfermedad, consultas, hospitalizaciones o la necesidad de tratamientos adicionales. Por eso, gastar menos en el tratamiento no implica necesariamente gastar menos en el paciente. El precio de adquisición nos indica cuánto pagamos por la tecnología, pero no necesariamente cuánto beneficio obtenemos al adquirirla.
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La adherencia puede cambiar ambos lados de la evaluación económica
En una evaluación de costo-efectividad comparamos diferencias en costos con diferencias en resultados en salud. La adherencia puede modificar ambos, pues si disminuye, el gasto farmacéutico puede reducirse. Pero también puede reducirse la efectividad y, si esa menor efectividad produce más complicaciones, pueden aumentar los costos sanitarios. Por tanto, la adherencia puede modificar simultáneamente los costos y los resultados y, en consecuencia, cambiar el valor económico estimado de una tecnología.
Esto tiene una implicación importante, ya que un ICER calculado bajo determinadas condiciones de uso no necesariamente se mantendrá igual cuando el tratamiento llegue a la práctica clínica. La costo-efectividad no depende únicamente de qué tan bien funciona una tecnología. También puede depender de cuánto consigamos que funcione en condiciones reales.
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¿Pagamos por medicamentos o por resultados?
Los sistemas de salud compran tecnologías: tabletas, inhaladores, inyecciones, infusiones. Pero no las compran simplemente para disponer de ellas; lo que realmente buscan son resultados: menos síntomas, menos exacerbaciones, menor progresión, menos hospitalizaciones, mayor supervivencia y mejor calidad de vida. Entre lo que compramos y lo que esperamos obtener existe, por tanto, una condición intermedia: el tratamiento debe utilizarse de manera suficiente para producir esos resultados. Un sistema puede pagar el precio completo de una tecnología y obtener solo una fracción de su beneficio esperado si las condiciones reales de uso reducen su adopción o su persistencia.
Esto no significa necesariamente que el paciente sea responsable, pues la causa puede radicar en eventos adversos, la complejidad del régimen, las dificultades de acceso, la frecuencia de administración, la necesidad de desplazamientos, las características de la enfermedad, la organización de los servicios u otras circunstancias. Pero, económicamente, el resultado es el mismo: parte del valor potencial de la intervención no llega a materializarse.
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¿Qué tipo de adherencia estamos utilizando en nuestros modelos?
Esta pregunta debería preocuparnos particularmente en la evaluación económica. Con frecuencia, la eficacia de un modelo se basa en ensayos clínicos controlados, en los que existen criterios de selección, visitas programadas, seguimiento y condiciones de uso que pueden diferir de las que encontrará el paciente cuando el tratamiento sea incorporado a la práctica habitual. Esto no significa que los participantes en ensayos tengan adherencia perfecta ni que los modelos económicos ignoren necesariamente la discontinuación.
La pregunta relevante es otra: ¿la adherencia y la persistencia asumidas en el modelo representan razonablemente lo que ocurrirá en la población en la que se utilizará la tecnología? Si la respuesta es no, podríamos estar proyectando durante cinco, diez años o incluso toda la vida el valor económico de una tecnología que funciona muy bien en un mundo que no existe. Y el problema puede ocurrir en ambas direcciones, por lo que podemos sobreestimar el valor si la adherencia real es menor que la asumida.
Pero también podemos subestimarlo si una nueva tecnología logra, en la práctica, un uso más consistente que la alternativa con la que se comparó.
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Aquí la evidencia del mundo real adquiere otro significado
Los ensayos clínicos y la evidencia del mundo real no deberían entenderse como competidores. Responden preguntas diferentes: la evidencia clínica puede ayudarnos a conocer cuánto beneficio es posible obtener. Por otra parte, los datos de la práctica real pueden mostrarnos cuántos pacientes inician el tratamiento, cuánto tiempo lo mantienen, con qué frecuencia lo utilizan y qué resultados se observan en condiciones habituales del sistema de salud. La evidencia clínica puede decirnos cuánto beneficio es posible obtener, pero la evidencia del mundo real puede ayudarnos a saber cuánto de ese beneficio obtenemos realmente.
Por eso, el valor económico de una tecnología no necesariamente se define el día en que se decide financiarla. La aparición de nueva evidencia sobre la adherencia, la persistencia, la utilización de recursos y los resultados puede justificar la reevaluación de las estimaciones iniciales.
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Pero tampoco debemos asumir que mayor adherencia siempre ahorra dinero
Existe una simplificación igualmente peligrosa en la dirección contraria: una mayor adherencia no implica automáticamente menores costos totales. Si los pacientes utilizan un medicamento costoso durante más tiempo, el gasto farmacéutico puede aumentar. Los eventos evitados pueden compensar ese incremento completamente, parcialmente o no compensarlo. Dependerá de la enfermedad, del tratamiento, del riesgo basal y de la relación entre la adherencia y los resultados. Por eso, la adherencia no debe incorporarse en una evaluación económica solo para obtener un resultado favorable.
Debe incorporarse porque puede modificar el resultado: la magnitud y la dirección de ese efecto deben medirse, no suponerse.
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El valor no termina en la prescripción
C. Everett Koop resumió el problema clínico en una frase memorable: los medicamentos no funcionan en quienes no los toman. Desde la economía de la salud, podríamos añadir algo: los tratamientos tampoco generan todo su valor económico cuando las condiciones de uso impiden obtener el beneficio para el que fueron financiados. La adherencia no es, entonces, una variable secundaria que aparece después de tomar una decisión de acceso, pues puede formar parte de la propia propuesta de valor de una tecnología.
Y esto conduce a preguntas diferentes: si sabemos que la complejidad del tratamiento puede dificultar su uso, ¿podemos diseñar tecnologías que faciliten alcanzar y mantener una buena adherencia? ¿Puede generarse valor al reducir el número de dosis, disminuir la frecuencia de administración, simplificar los dispositivos o consolidar varios tratamientos en uno solo? En otras palabras: ¿puede el propio diseño de un tratamiento mejorar la adherencia? Ese será el tema de nuestra próxima entrega.