True Briefings | Segunda entrega de la serie sobre adherencia terapéutica
Cuando pensamos en innovación farmacéutica, solemos imaginar nuevas moléculas, mecanismos de acción, mayor eficacia o mejores perfiles de seguridad. Pero ¿qué ocurre cuando una innovación no hace que un medicamento sea necesariamente más eficaz, sino que facilita su uso correcto? La pregunta es importante porque, como analizamos en nuestra entrega anterior, la eficacia demostrada en un ensayo clínico no siempre se traduce en la misma efectividad en la práctica habitual. Entre ambas pueden intervenir numerosos factores, entre ellos la adherencia y la persistencia terapéuticas.
Esto nos lleva a considerar una dimensión de la innovación que con frecuencia recibe menos atención: el diseño de un tratamiento también puede determinar qué proporción de su beneficio potencial logramos convertir en resultados reales.
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La complejidad terapéutica tiene un costo que no siempre vemos
Para un paciente, seguir un tratamiento puede implicar mucho más que tomar un medicamento. Puede significar recordar horarios, utilizar varios dispositivos, desplazarse periódicamente a una institución, recibir infusiones, coordinar citas, realizar controles y reorganizar su vida cotidiana en torno a las necesidades terapéuticas. Este conjunto de exigencias se conoce como la carga del tratamiento (treatment burden).
Dos tecnologías con eficacia clínica comparable pueden imponer cargas muy diferentes. Una puede requerir administraciones frecuentes y supervisión hospitalaria, mientras que la otra puede administrarse por vía oral o requerir intervenciones mucho menos frecuentes. La diferencia no necesariamente se reflejará en el precio de adquisición, pero puede manifestarse en la adherencia, el uso de recursos, la calidad de vida y los resultados clínicos. Un medicamento puede ser farmacológicamente excelente y, al mismo tiempo, estar diseñado de modo que no resulte sencillo mantener su uso en la vida cotidiana.
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Cuando innovar significa simplificar
Existen diferentes maneras de reducir la complejidad de un tratamiento; por ejemplo, en la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC), la triple terapia inhalada puede administrarse mediante un único dispositivo, en lugar de requerir varios inhaladores para administrar sus componentes. La simplificación puede facilitar el manejo del tratamiento y reducir la necesidad de aprender distintas técnicas de inhalación.
En la esclerosis múltiple encontramos otro ejemplo: una estrategia de tratamiento se administra por vía oral mediante ciclos breves durante dos años, en lugar de requerir una dosificación continua, ya sea por vía oral o parenteral. Este diseño reduce considerablemente los días de administración y, aunque no elimina la necesidad de seguimiento clínico ni de controles de seguridad, sí disminuye su frecuencia. En otras enfermedades, las formulaciones de acción prolongada permiten espaciar su administración, mientras que determinadas estrategias de vacunación pueden sustituir esquemas secuenciales por una sola dosis.
También existen diferencias relevantes entre los tratamientos administrados mediante procedimientos asistenciales periódicos. En distonía o espasticidad, por ejemplo, si una formulación de toxina botulínica permite mantener un control clínico comparable con tres aplicaciones anuales en lugar de cuatro, podría reducir la carga del tratamiento tanto para el paciente como para el prestador. Estos ejemplos comparten una característica: la innovación no se encuentra exclusivamente en la molécula, sino también en la forma en que el tratamiento se integra en la vida del paciente y en el funcionamiento del sistema de salud.
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Menos administraciones no siempre significan mejor adherencia
Aquí debemos introducir una distinción fundamental: conveniencia, adherencia, persistencia y efectividad son conceptos relacionados, pero no equivalentes. Un tratamiento más sencillo puede resultar más cómodo sin mejorar necesariamente la adherencia. Una mayor adherencia puede mejorar la efectividad, pero la magnitud de ese beneficio depende de la relación entre la exposición y la respuesta clínica. Además, las barreras de adherencia no siempre están relacionadas con la frecuencia de administración. Pueden deberse a eventos adversos, dificultades económicas, interrupciones del suministro, preferencias del paciente o problemas de acceso.
Por eso, no podemos asumir que frecuencias de administración menores produzcan automáticamente mejores resultados. La simplificación puede facilitar la adherencia, pero debe demostrarse que efectivamente la mejore y que dicha mejora produzca beneficios clínicos. Esta precaución es particularmente importante cuando nos basamos únicamente en diferencias de frecuencia o de vías de administración para justificar el precio de una tecnología.
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Liberar recursos también es generar valor
La simplificación terapéutica puede generar beneficios económicos incluso sin modificar la adherencia. Consideremos dos estrategias apropiadas para determinados pacientes con esclerosis múltiple: una que requiere infusiones intravenosas en el hospital y otra que se administra por vía oral. La administración intravenosa requiere espacios de infusión, tiempo de enfermería, equipos, programación y supervisión. Una alternativa oral puede reducir parte de esas necesidades, aunque también conlleva sus propios requisitos de seguimiento y de seguridad.
Esto significa que la diferencia entre ambas estrategias no se limita al costo de los medicamentos. También debe incluir los recursos necesarios para administrarlos; además, existe una consecuencia adicional: cuando se libera capacidad de infusión, esa infraestructura puede utilizarse para atender a otros pacientes que requieren tratamientos hospitalarios y no disponen de otras alternativas de administración.
Algo semejante puede ocurrir con las toxinas botulínicas; imaginemos una institución que atiende a 120 pacientes y logra mantener resultados clínicos comparables con tres aplicaciones anuales en lugar de cuatro. Pasaría de 480 a 360 procedimientos: una reducción de 120 sesiones anuales. Si los tiempos y recursos por procedimiento son comparables, esa capacidad podría destinarse a atender a otros pacientes. No significa necesariamente que el presupuesto hospitalario disminuya, pues el personal, los consultorios y buena parte de los costos fijos pueden permanecer iguales.
Pero la institución podría atender a más personas con la misma capacidad instalada. El valor de una innovación no siempre radica en cuánto dinero permite ahorrar, sino también en cuántos pacientes adicionales permite atender con los recursos disponibles. En servicios con restricciones de capacidad, esta diferencia puede ser especialmente importante.
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El precio de adquisición no representa el costo completo de una estrategia
Esta discusión tiene implicaciones directas para la evaluación económica de tecnologías sanitarias. Al comparar tratamientos, podemos centrarnos en sus precios y en las diferencias de eficacia observadas en ensayos clínicos. Pero una estrategia terapéutica comprende mucho más que el medicamento; también incluye su administración, monitoreo, recursos asistenciales, eventos adversos, adherencia, persistencia y resultados clínicos. Por tanto, una tecnología con un precio de adquisición más alto podría resultar económicamente más atractiva si reduce lo suficiente otros costos, mejora los resultados o permite utilizar de manera más eficiente los recursos disponibles.
También puede ocurrir lo contrario: una tecnología más sencilla puede costar más sin generar beneficios adicionales que justifiquen la diferencia. La respuesta no debería depender de una presunción favorable o desfavorable respecto de la innovación. Debería surgir de una evaluación rigurosa, pues una que solo compara precios de adquisición puede pasar por alto diferencias relevantes entre estrategias terapéuticas. Y una evaluación que atribuye automáticamente una mejor adherencia a cualquier reducción en la frecuencia de administración también puede conducir a conclusiones erróneas.
El desafío consiste en identificar y medir los mecanismos mediante los cuales el diseño de un tratamiento genera valor.
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Mejor adherencia no siempre significa ahorro, pero puede significar mayor valor
Cuando una innovación mejora la adherencia, el gasto farmacéutico puede aumentar porque los pacientes utilizan el tratamiento durante más tiempo o reciben una mayor proporción de las dosis indicadas. Si esto produce mejores resultados clínicos, el incremento del gasto puede estar justificado, aunque no se traduzca en ahorros presupuestales. Determinarlo requiere comparar los costos adicionales con los beneficios obtenidos. Por tanto, una intervención puede generar valor sin ahorrar dinero, pero no toda mejora clínica justifica un incremento de costos.
También debemos reconocer que una reducción en los procedimientos de administración puede generar beneficios independientes de la adherencia: menos desplazamientos, menor tiempo dedicado al tratamiento, menor uso de la infraestructura y mayor disponibilidad de servicios para otros pacientes. Estos beneficios deben evaluarse sin confundir los recursos liberados con ahorros efectivos de dinero ni contabilizar sus consecuencias dos veces.
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Una innovación para una población que envejece
La importancia de simplificar los tratamientos puede aumentar en sociedades con mayor prevalencia de enfermedades crónicas, multimorbilidad y polifarmacia. Un medicamento puede tener una pauta sencilla cuando se considera de forma aislada, pero cuando una persona utiliza ocho o diez tratamientos diferentes, cada uno con sus propios horarios, dispositivos y controles, la carga terapéutica acumulada puede volverse considerable. La complejidad ya no pertenece a una sola tecnología, sino al conjunto de la atención.
Por eso, desarrollar estrategias que reduzcan las exigencias cotidianas de los tratamientos puede adquirir una importancia creciente, tanto para los pacientes como para los servicios de salud.
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La innovación también debe funcionar en la vida real
Durante décadas, una parte importante de la innovación farmacéutica se ha centrado en desarrollar medicamentos más eficaces y seguros. Ese objetivo continúa siendo fundamental, pero quizá debamos prestar mayor atención a otra dimensión: lograr que los tratamientos sean más fáciles de utilizar correctamente y requieran menos recursos para producir sus beneficios. Una dosis menos, un dispositivo menos o una visita menos pueden parecer pequeñas diferencias. Sin embargo, cuando permiten mejorar la adherencia, preservar la efectividad o liberar capacidad asistencial, pueden convertirse en fuentes reales de valor.
Una innovación terapéutica no siempre necesita ahorrar dinero para generar valor. Puede producir mejores resultados, facilitar la vida de los pacientes o permitir que un sistema de salud atienda a más personas con los recursos que ya tiene. El desafío es reconocer esas diferencias y medirlas adecuadamente, porque la innovación no termina cuando logramos que un medicamento funcione mejor. También puede ocurrir cuando conseguimos que sea más fácil utilizarlo para que funcione.
Y esto nos conduce a una pregunta aún más profunda: si la adherencia depende también del diseño del tratamiento y de las condiciones de atención, ¿por qué seguimos atribuyendo su responsabilidad principalmente al paciente? Ese será el tema de nuestra próxima entrega.