Imaginemos dos medicamentos innovadores. Ambos prolongan la vida de los pacientes en aproximadamente un año.
Uno está destinado a tratar una enfermedad frecuente que afecta a cientos de miles de personas.
El otro está dirigido a una enfermedad rara que afecta a apenas unos cientos de personas. Si los beneficios clínicos son similares, ¿deberían evaluarse exactamente con los mismos criterios? A primera vista, la respuesta parecería afirmativa.
Después de todo, las evaluaciones económicas fueron diseñadas precisamente para comparar tecnologías sanitarias de forma objetiva y ayudar a tomar decisiones sobre la mejor utilización posible de recursos limitados.
Sin embargo, cuando estas herramientas se aplican a enfermedades raras, surgen preguntas que no siempre tienen una respuesta sencilla.
En los dos True Briefings anteriores vimos que las enfermedades raras suelen enfrentarse a una larga odisea diagnóstica y que, durante décadas, fue necesario crear incentivos especiales para impulsar el desarrollo de tratamientos dirigidos a estas patologías.
Ahora surge una nueva pregunta. Una vez que esos tratamientos existen, ¿cómo debería decidir un sistema de salud si debe financiarlos? Aquí comienza uno de los debates más complejos de la economía de la salud.
Las metodologías tradicionales de evaluación económica fueron desarrolladas, en gran medida, para enfermedades frecuentes, en las que es posible realizar ensayos clínicos con miles de pacientes, estimar con mayor precisión los beneficios clínicos y reducir considerablemente la incertidumbre. Las enfermedades raras presentan un escenario muy diferente.
El reducido número de pacientes hace que los ensayos clínicos sean inevitablemente más pequeños. En muchas ocasiones, ni siquiera existe un tratamiento estándar con el que comparar la nueva tecnología. Algunas enfermedades son tan infrecuentes que resulta imposible reclutar grandes poblaciones de estudio, incluso mediante la colaboración internacional.
Como consecuencia, la incertidumbre clínica suele ser mayor. Y esa incertidumbre no es consecuencia de una investigación deficiente. Es una característica inherente a la enfermedad. A ello se suma otro elemento.
Desarrollar un medicamento requiere inversiones extraordinarias en investigación, desarrollo, fabricación y regulación. Cuando esos costos deben recuperarse de muy pocos pacientes, el costo por paciente suele ser considerablemente mayor que en enfermedades frecuentes.
Esta combinación de mayor incertidumbre y mayor costo hace que muchas terapias para enfermedades raras presenten resultados de costo-efectividad menos favorables al evaluarlas con métodos tradicionales. Pero aquí surge una pregunta que trasciende la metodología. ¿Significa eso que estas tecnologías generan poco valor? No necesariamente.
La evaluación económica busca estimar la relación entre los recursos invertidos y los beneficios obtenidos.
Sin embargo, ninguna metodología puede determinar por sí sola cuánto valor desea una sociedad otorgar a aspectos como la equidad, la gravedad de una enfermedad, la ausencia de alternativas terapéuticas o la protección de poblaciones muy pequeñas. Existe, además, otra paradoja que suele pasar inadvertida.
Los medicamentos para enfermedades raras suelen figurar entre las tecnologías de mayor costo por paciente en todo el sistema de salud. Sin embargo, cuando el análisis se realiza desde la perspectiva del sistema de salud, el panorama puede ser muy diferente. Debido al reducido número de personas afectadas, el impacto presupuestal total de financiar una enfermedad rara puede ser considerablemente menor que el generado por enfermedades frecuentes cuyo tratamiento individual resulta mucho más económico.
En otras palabras, un alto costo por paciente no implica necesariamente un alto costo para el sistema.
Esta diferencia es fundamental. La costo-efectividad y el impacto presupuestal responden preguntas distintas.
La primera busca determinar el valor en salud obtenido a partir de los recursos invertidos. La segunda intenta responder si el sistema puede asumir financieramente esa decisión. Confundir ambos conceptos puede llevar a conclusiones equivocadas.
Un medicamento puede tener un costo elevado por paciente y, al mismo tiempo, generar un impacto presupuestal relativamente bajo debido al reducido número de beneficiarios. Del mismo modo, una tecnología de bajo costo individual puede representar una enorme carga financiera cuando está destinada a millones de personas.
Por ello, evaluar únicamente el costo individual puede llevarnos a observar los árboles, pero no el bosque.
Ese es precisamente uno de los motivos por los que la financiación de las enfermedades raras sigue siendo un desafío tan complejo.
Si aplicamos exactamente los mismos criterios utilizados para enfermedades frecuentes, muchas terapias dirigidas a enfermedades raras podrían no alcanzar los umbrales tradicionales de costo-efectividad y, por tanto, quedar excluidas de la financiación.
Pero si renunciamos por completo a esos criterios, corremos el riesgo de comprometer la sostenibilidad financiera de los sistemas de salud y de reducir los recursos disponibles para otros pacientes. No existe una solución perfecta.
Precisamente por ello, numerosos países han comenzado a explorar mecanismos complementarios para apoyar la toma de decisiones sobre este tipo de tecnologías. Entre ellos se encuentran los acuerdos de acceso administrado, la generación de evidencia en entornos reales, los procesos de cobertura condicionada, los análisis multicriterio y otras herramientas que buscan incorporar elementos adicionales al análisis económico tradicional.
Lo interesante es que todas estas estrategias comparten una misma filosofía. No buscan reemplazar la evaluación económica. Buscan complementarla.
Reconocen que, cuando la evidencia es limitada y la incertidumbre es inevitable, la decisión no puede depender exclusivamente de un único indicador.
Esta reflexión conecta con uno de los temas que hemos abordado previamente en True Briefings.
Hace algunas semanas discutimos si tiene sentido utilizar exactamente el mismo umbral de disponibilidad a pagar para todas las enfermedades. Las enfermedades raras quizá constituyen el escenario en el que esa pregunta cobra mayor relevancia. No porque deban quedar automáticamente excluidas de las reglas generales, sino porque obligan a preguntarnos si las mismas herramientas responden adecuadamente a situaciones extraordinarias.
En el fondo, el debate no gira únicamente en torno al precio de los medicamentos. Ni siquiera alrededor de la costo-efectividad. El verdadero debate consiste en definir qué entendemos por una decisión justa.
¿Debe un sistema de salud buscar siempre maximizar la cantidad total de salud obtenida con los recursos disponibles?
¿O también debe proteger a quienes, precisamente por pertenecer a una minoría, podrían quedar sistemáticamente excluidos si se aplicaran únicamente criterios de eficiencia?
No existe una respuesta universal. Y probablemente nunca la habrá. Porque esa decisión no depende únicamente de modelos económicos ni de indicadores estadísticos.
Depende también de los valores de cada sociedad. La evaluación económica puede estimar costos, beneficios e incertidumbre. El análisis de impacto presupuestal puede determinar si una tecnología es financieramente viable.
Ambos aportan información indispensable para la toma de decisiones. Lo que ninguno de ellos puede hacer es decidir cuánto valor otorgamos a la equidad, a la solidaridad o a la protección de quienes viven con enfermedades muy poco frecuentes.
Quizá entonces la verdadera pregunta no sea cuánto cuesta tratar una enfermedad rara. Quizá la pregunta sea otra.¿Cuánto está dispuesta a invertir una sociedad para que la rareza de una enfermedad no determine las oportunidades de quienes viven con ella?